Китай испытал на людях генетически-лекарственный переключатель для мозговых цепей

Китайская исследовательская группа завершила, по её словам, первое в мире клиническое исследование на людях хемогенетической нейромодуляции — метода, дающего врачам химический переключатель для включения или выключения конкретных нервных цепей. Работа опубликована 5 ноября в New England Journal of Medicine, одном из самых читаемых медицинских журналов мира, сообщает газета Science and Technology Daily.

Подход объединяет две области биологии, которые обычно держат порознь. Сначала в выбранную популяцию нейронов доставляют ген, чтобы эти клетки несли специально сконструированный рецептор. Затем вводят низкомолекулярный препарат, который связывается только с этим рецептором и меняет характер возбуждения клеток. Поскольку дозу препарата можно корректировать и прекращать приём, интенсивность лечения не фиксируется в момент операции.

Именно на этой регулируемости сосредоточились приглашённые комментаторы журнала. В редакционной статье, сопровождающей работу, независимые эксперты утверждали, что сочетание генной терапии с низкомолекулярным препаратом позволяет настраивать силу лечения по требованию — чего не могут предложить другие формы генной терапии, обычно дающие необратимое изменение.

Исследование было совместным. В нём участвовали команда профессора Чжао Гогуана из больницы Сюаньу, входящей в Столичный медицинский университет Пекина, и команда профессора Ло Миньминя из Пекинского института мозга и мозгоподобного интеллекта, работавшие с пекинской биотехнологической компанией Jianda Jiuzhou. Больница известна лечением эпилепсии и функциональной нейрохирургией — естественная площадка для первого испытания на людях терапии на уровне цепей.

Хемогенетика годами была рабочим инструментом лабораторной нейробиологии. Исследователи используют её, чтобы отключать или активировать определённые типы клеток у животных и наблюдать, как меняется поведение. Переход к людям шёл медленно, поскольку требуются и этап доставки гена, и препарат, достаточно безопасный для человека, а регуляторный путь для их сочетания не очевиден.

В отчёте не утверждается, что найдено лекарство от какого-либо заболевания. Он устанавливает, что комбинацию можно доставлять и контролировать у пациентов и что концепция прошла планку ведущего клинического журнала с независимыми комментариями. Прежде чем судить, насколько метод действительно помогает людям, потребуются более масштабные испытания.

Для мировой аудитории значение имеет не столько одна больница, сколько целая категория. Если нервной активностью можно управлять, а не переписывать её навсегда, метод со временем может встать в один ряд с глубокой стимуляцией мозга и хирургической абляцией как третий вариант для трудноизлечимых неврологических состояний — обратимой и регулируемой, но несущей длинный шлейф любой генной терапии.

Следующее, за чем стоит следить, — практические вопросы: сколько пациентов включили в испытание и как их состояние менялось со временем, откроют ли регуляторы в Китае и других странах формальный путь для комбинированных генетически-лекарственных устройств и смогут ли другие группы воспроизвести контроль, о котором сообщают пекинские команды. Первый результат на людях — это открывающаяся дверь, а не комната, полная ответов.